N. m. (DCI). Inhibiteur de la glucosylcéramide synthase, utilisé dans le traitement, par voie orale et à long terme, de la maladie de Gaucher de type 1. Il s'agit d'une maladie génétique qui touche moins de 10 000 personnes dans le monde, caractérisée par un déficit enzymatique en glucocérébrosidase (ou β‑glucosidase) qui dégrade le glucosylcéramide.