Une équipe INSERM* dirigée par le Pr Patrick Aubourg a obtenu des résultats inespérés sur plus de vingt-quatre mois chez deux petits garçons atteints d’une maladie neurologique grave démyélinisante, l’adrénoleucodystrophie liée à l’X. Des cellules souches hématopoïétiques autologues ont été génétiquement corrigées ex vivo à l’aide d’un nouveau vecteur dérivé d’un lentivirus avant d’être réintroduites chez les enfants.