Serge Braun, pharmacien et directeur scientifique de l’Association française contre les myopathies (dont nous avons présenté le parcours hors du commun dans notre édition du 28 septembre), nous explique aujourd’hui quelques-unes des extraordinaires avancées thérapeutiques en gestation rendues possibles grâce aux ressources du Téléthon ainsi qu’à la ténacité des responsables de l’AFM, qui ont su motiver de nombreuses équipes de chercheurs de très haut niveau. Après des années d’effort, la moisson s’annonce très prometteuse et, surprise, pas seulement au bénéfice de maladies rares. En voici quelques illustrations.