Une équipe de Minneapolis (Betsy Kren et Clifford Steer) a testé avec succès chez la souris une nouvelle technique de thérapie génique dans l’hémophilie A. Le gène thérapeutique (gène du facteur VIII) a été administré à l’aide de nanoparticules qui contenaient également un autre gène leur permettant de cibler le génome des cellules sinusoïdes hépatiques (lesquelles assurent la production de facteur VIII).