Xenpozyme est le premier médicament indiqué pour traiter les manifestations non neurologiques de certaines formes de déficit en sphingomyélinase acide. Cette maladie génétique rare provoque des dysfonctionnements tissulaires et multiorganiques. Xenpozyme est une enzymothérapie : il contient de l’olipudase alfa, enzyme de substitution permettant de corriger l’accumulation de sphingomyéline et de réduire ainsi les symptômes. Xenpozyme se présente en poudre pour solution injectable intraveineuse. Les premières perfusions sont réalisées à l’hôpital.