Attendu depuis des mois, l'arrêté modifiant les conditions d'accès à Vyndaqel (tafamidis), dans le cadre du traitement de l'amylose cardiaque à transthyrétine (ATTR), a finalement été publié au « Journal officiel » du 28 août. Paru dans la foulée, le 3 septembre, un décret entérine sa recommandation temporaire d'utilisation (RTU) pour une durée de 3 ans.
Désormais, Vyndaqel est uniquement disponible en rétrocession hospitalière, pour la prise en charge de l'ATTR. Les pharmaciens d'officine peuvent seulement continuer à le délivrer aux personnes souffrant de neuropathies. Entre décembre 2018 et le début du mois, environ 400 patients atteints d'amylose cardiaque auraient eu accès à Vyndaqel dans les officines de ville, selon les chiffres de Françoise Pelcot, présidente de l'association française contre l'amylose. Durant cette période de transition, des officinaux auraient donc pris en charge les 4 300 euros que coûte mensuellement ce traitement. Selon Françoise Pelcot, « il ne devrait pas y avoir de problème » pour ces derniers et les patients devraient être, eux aussi, remboursés. Si elle aurait préféré que Vyndaqel reste accessible en ville, elle se félicite tout de même que la France soit, à l'heure actuelle, le seul pays européen où Vyndaqel est accessible pour tous les patients touchés par l'ATTR, d'autant plus que le nombre de personnes concernées par cette pathologie méconnue serait largement sous-évalué. En effet, si seulement 2 000 personnes sont officiellement diagnostiquées, 70 000 Français pourraient souffrir d'ATTR, selon des estimations.
Un retour en ville est-il possible ?
S'il est autorisé depuis 2012 en Europe pour le traitement des neuropathies amyloïdes, Vyndaqel était très attendu pour le traitement de l'ATTR. Le taux de survie de cette pathologie, surnommée la « maladie d'Alzheimer du cœur », est en effet inférieur à 50 %, sur une période de 3 ans. Développé par le Laboratoire Pfizer, Vyndaqel avait fait l'objet d'une étude récente très prometteuse, publiée récemment dans le « New England Journal of Medicine ». Les chercheurs avaient observé une baisse du taux de mortalité de 30 % et une diminution du nombre de réhospitalisations chez les patients suivis.
Espéré dès le mois de mars, l'arrêté ministériel a donc tardé à paraître. À cause de ce flou législatif, « certains cardiologues ont refusé de prescrire Vyndaqel », au cours des derniers mois, regrette Françoise Pelcot. Aux États-Unis, Pfizer a obtenu l'approbation de la FDA en mai 2019, dans le cadre du traitement de l'amylose cardiaque uniquement. Outre-Atlantique, Vyndaqel pourrait rapporter 2,1 milliards de dollars d’ici à 2024, selon les chiffres d'EvaluatePharma.
Côté français, Françoise Pelcot estime que 800 patients atteints d'amylose cardiaque pourraient se voir prescrire Vyndaqel d'ici à fin 2020. Selon l'évolution de la situation et les résultats du suivi que devra mettre en place Pfizer dans les prochains mois, son association pourrait bien relancer le débat pour que les malades qu'elle accompagne puissent avoir accès à Vyndaqel dans les pharmacies d'officine.
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