Maladie de Charcot-Marie-Tooth : un traitement en développement

Par

Publié le 24/06/2014

Dystrophie des muscles du pied d'un homme atteint de la Maladie de Charcot-Marie-Tooth.

La société biopharmaceutique Pharnext vient de recevoir le statut de médicament orphelin par les agences du médicament européenne et américaine (EMA et FDA) pour un traitement en développement dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A (CMT 1A). Cette maladie génétique neuromusculaire rare se caractérise par une atrophie musculaire progressive des extrémités des membres, portant atteinte à leur fonctionnalité et pouvant être très handicapante. Il n’existe à ce jour aucun traitement curatif en dehors de soins orthopédiques et chirurgicaux. Le médicament développé par Pharnext, pour l’instant appelé PXT-3003, est une nouvelle combinaison fixe à faible dose de baclofène, naltrexone et sorbitol administrée par voie orale. Il vient de passer les essais cliniques de phase II avec succès et prépare un essai clinique de phase III en Europe et aux États-Unis. Selon l’AFM-Téléthon, la maladie de Charcot-Marie-Tooth, également appelée neuropathie sensitivomotrice héréditaire (HSMN), touche environ 30 000 personnes en France, à ne pas confondre avec la maladie de Charcot ou sclérose latérale amyotrophique.