Premier traitement oral ciblé de la leucémie aiguë myéloïde

La midostaurine per os s'attaque à la LAM

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Publié le 26/10/2017
Novartis a obtenu auprès de la Commission européenne une autorisation de distribution pour Rydapt (midostaurine), contre certaines formes difficilement traitables de leucémie, dont la leucémie aiguë myéloïde (LAM). Cette AMM constitue une avancée majeure dans le traitement ciblé de ce cancer rare et agressif du sang et de la moelle osseuse.

La LAM représente environ 25 % de toutes les leucémies adultes dans le monde, son taux de survie est le plus bas de toutes les leucémies adultes. L'âge est un facteur pronostic majeur, la survie ne dépasse pas 20 % à cinq ans chez les plus de soixante ans. Dans la LAM, les globules blancs ne parviennent pas à maturité. Des mutations dans des gènes spécifiques se retrouvent dans de nombreux cas de la maladie.

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