En 2009, des équipes de recherche françaises INSERM/APHP/université Paris Descartes, sous la direction du Pr Patrick Aubourg (hôpital du Kremlin-Bicêtre, APHP), publient dans « Science » une première médicale qui a fait le tour du monde.

 Une approche de thérapie génique faisant appel à un nouveau vecteur de type lentivirus (famille du VIH) a permis de traiter avec succès à 2 ans, et sans génotoxicité, deux garçons atteints d’adrénoleucodystrophie (ALD) liée à l’X, une maladie cérébrale mortelle.