Les médicaments innovants dans les pathologies en mal de traitement curatif efficace bénéficient d'une autorisation de mise sur le marché précoce, accordée alors qu'ils ne sont souvent qu'en phase II d'essais cliniques. La pratique est répandue, que ce soit aux États-Unis ou en Europe, pour limiter la perte de chance des patients en échec thérapeutique.