Thérapie génique

La thérapie génique vise à corriger certaines maladies par l’apport de gènes.

Apporter au sein de cellules déficientes une copie normale d’un gène muté lors d’une maladie héréditaire, inhiber ou modifier l’expression d’un gène pathologique, corriger directement la mutation d’un gène ou encore conférer une propriété thérapeutique à une cellule par l’introduction d’un gène naturel ou artificiel sont autant d’objectifs.