Médicaments présumés innovants

En deux ans, l’accès précoce a bénéficié à plus de 100 000 patients en impasse thérapeutique

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Publié le 24/10/2023

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Crédit photo : GARO/PHANIE

Mise en place le 1er juillet 2021, l’autorisation d’accès précoce permet à des médicaments présumés innovants qui n’ont pas accompli toute la procédure administrative pour commercialisation d’être mis à disposition de patients atteints de maladies graves, rares ou invalidantes dont le traitement ne peut être différé et dont le besoin thérapeutique n’est pas couvert. En deux ans, ce dispositif dérogatoire a bénéficié à plus de 100 000 patients en impasse thérapeutique.

C’est un succès ! Deux ans après sa mise en place, l’autorisation d’accès précoce, accordé par la Haute Autorité de santé (HAS) après avis de l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM), a bénéficié à plus de 100 000 patients en France. Ce dispositif dérogatoire est de plus en plus sollicité par les industriels : 253 demandes ont été déposées en 2 ans et le nombre de dossiers augmente chaque trimestre (+10 %). Au total, 180 ont reçu une réponse : 49 pour une première demande avant l’AMM, 76 pour une première demande après l’AMM (avant la négociation de prix) et 55 pour une demande de renouvellement, de continuité de prise en charge après AMM ou le dépôt de nouvelles données.

La HAS a rendu 125 décisions concernant les demandes pré- ou post-AMM dont 98 favorables (78 %) et 48 concernant le domaine de l’oncologie. Parmi les 98 décisions favorables, 86 médicaments ont, depuis, été évalués par la Commission de la transparence et 41 % ont obtenu une évaluation de l’amélioration du service médical rendu (ASMR) de niveau II (important) ou III (modéré). Les instances se félicitent en particulier des délais tenus pour prendre une décision concernant les premières demandes avant ou après AMM : 77 jours en moyenne soit 13 jours de moins que ce qu’exige la loi. Les textes permettent pourtant d’allonger le délai initial de 90. « Malgré la demande nombre croissante de dépôts, l’ANSM et la HAS se sont à ce jour toujours organisées pour ne pas avoir recours à cet allongement en priorisant cette activité. »

Selon ce bilan à deux ans, en considérant les médicaments ayant fait l’objet d’un accès précoce qui sont désormais entrés dans le droit commun, « l’autorisation d’accès précoce permet de bénéficier d’une prise en charge du traitement en moyenne 9 mois (293 jours) avant son inscription sur les listes de remboursement ». Par ailleurs, notent les deux institutions, « les produits évalués dans le cadre du droit commun au 1er semestre 2023 et apportant un progrès thérapeutique conséquent (ASMR I à III) étaient, pour 80 % d'entre eux, déjà disponibles en accès précoce ». Généralement disponibles à l'hôpital, les médicaments disposant d'un accès précoce ne sont pas pour autant exclus de l'officine. Ainsi, Paxlovid (nirmaltrevir + ritonavir) a été le tout premier traitement bénéficiant de ce dispositif dérogatoire à être délivré en pharmacie dès février 2022.