Malade de Charcot

Pourquoi Qalsody n’a pas obtenu une autorisation d’accès précoce

Par

Publié le 08/11/2024

Fin octobre, la Haute Autorité de santé (HAS) avait refusé la demande d’autorisation d’accès précoce émise par le laboratoire Biogen pour son médicament Qalsody, destiné à ralentir la progression d’une forme génétique de la maladie de Charcot (SLA). Une décision vivement critiquée par une association de patients, sur laquelle la HAS se justifie aujourd’hui.

L’annonce du refus de la HAS d’autoriser Qalsody (tofersen) en accès précoce avait provoqué la colère de l'Association pour la recherche sur la sclérose latérale amyotrophique (SLA). « Les personnes atteintes de maladies rares sacrifiées par les choix budgétaires ? », s’interrogeait alors l’association de patients. Récemment approuvé par l’Agence européenne du médicament (EMA), Qalsody n’est destiné qu’à une infime partie des personnes atteintes de la maladie de Charcot (moins de 2 %), celles qui sont atteintes d'une forme génétique bien particulière de la maladie (mutation du gène SOD1). « Tandis que des pays comme l'Allemagne ou encore l'Italie approuvent cette thérapie innovante, les patients français se voient refuser ce qui représente, pour beaucoup, un espoir unique de stabilisation », dénonçait l’association dans un communiqué, regrettant les conséquences de la décision de la HAS pour les patients mais aussi un signal inquiétant envoyé « aux chercheurs, soignants et industriels qui s'engagent dans la lutte contre les maladies rares ».

Soucieuse d’apporter des réponses à ces critiques, la HAS a publié à son tour un communiqué le 8 novembre pour expliquer pourquoi elle a décliné cette demande d’autorisation en accès précoce. Pour bénéficier de ce statut, un traitement doit remplir quatre critères, rappelle l’autorité sanitaire. Dans le cas de Qalsody, seulement deux de ces quatre conditions étaient réunies. Le traitement de Biogen est bien « destiné à traiter une maladie grave, rare ou invalidante » et « il n'existe pas de traitement approprié déjà disponible », pour traiter la maladie pour laquelle Qalsody est indiqué. Cependant, deux autres éléments ont posé problème, selon la HAS. « Les résultats de l'analyse principale de l'étude clinique de phase III n'ont pas mis en évidence de différence statistiquement significative entre le tofersen et le placebo sur l'état clinique des patients après 28 semaines de traitement (et) les données de l’étude du laboratoire Biogen n’étaient pas suffisamment robustes concernant une possible évolution favorable d’un marqueur biologique (dosage des neurofilaments) ».

La HAS explique donc que c’est cette absence de données suffisamment probantes qui a justifié sa décision. Toutefois, l’arrivée de Qalsody sur le marché français est encore possible, explique la HAS. « L’évaluation de Qalsody se poursuit, en ce moment même, au cours d’une autre procédure, Biogen ayant également demandé le remboursement dans le cadre du droit commun », rappelle l’autorité sanitaire. À l’issue de cette procédure, la commission de la Transparence de la HAS devra alors formuler un nouvel avis.